【作 者】：网站采编
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【摘 要】：文章目录 1 作用机制 2 药效学 3 药代动力学 4 安全性及耐受性 5 经济性 6 用法用量及相互作用 7 讨论 文章摘要:脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种主要发生在婴幼儿时期的致残致死的罕见神

文章目录

1 作用机制

2 药效学

3 药代动力学

4 安全性及耐受性

5 经济性

6 用法用量及相互作用

7 讨论

文章摘要:脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种主要发生在婴幼儿时期的致残致死的罕见神经肌肉疾病,目前治疗仍是个难题。2021年6月,全球首个治疗SMA口服药物利司扑兰（Risdiplam）经国家药监局批准上市,它是一种小分子运动神经元2（SMN2）前体mRNA剪接修饰剂,通过提高患者体内的功能SMN蛋白水平达到治疗脊髓性肌萎缩症的作用,适用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症。本文主要针对新药利司扑兰的作用机制、药理学、安全性和经济性以及临床应用开展简要的介绍。

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论文DOI:10.13699/j.cnki.1001-6821.2022.02.016

论文分类号:R971

文章来源：《中国新药与临床杂志》 网址: http://www.zgxyylczz.cn/qikandaodu/2022/0127/1325.html