你能想象，有着“十年、十亿美元”定律的制药行业，有朝一日，会将这两个数字缩短到“18个月”和“260万美元”吗？

这件事情，在AI技术的帮助下，真的实现了。

近日，AI制药公司英矽智能宣布，利用人工智能技术发现新机制特发性肺纤维化药物，这在全球范围内是一个标志性的里程碑事件。

英矽智能首席科学官任锋博士表示，我们通过人工智能发现了治疗具有广泛适应症的创新靶点；同时，通过人工智能产生了全新的小分子化合物，并且一直把这个化合物推到临床侯选化合物。

据雷锋网了解，目前，该化合物已经通过了体外测试、体内测试，即将进入临床研究阶段，目标是今年年底将临床候选化合物推向临床。

3月2日，启明创投、创新工场以及英矽智能联合举办了一场线上高端对话 —— 从 “AI＋医疗” 到数字医疗：机遇与挑战。

启明创投主管合伙人梁颕宇女士、创新工场董事长兼CEO李开复博士、英矽智能创始人兼首席执行官 Alex Zhavoronkov博士、首席科学官任锋博士共同围绕英矽智能以及制药行业的前景进行了讨论。

新药研发，是人类发展中最复杂、最具风险和耗时最漫长的技术研究领域之一。

要想发现一种药物，需要许多生物、化学和医学方面的高智商和高技能的专家。整个过程需要耗费数十年，数十亿美元，且失败率达90%以上。

2020年，FDA共批准53款新药上市，其中35种是小分子药物，这是史上新药获批数量最高的一年。

而且这些药物中的许多都是针对已知分子靶点，发现能够作用于广泛适应症新靶点的新分子是极其罕见的。

英矽智能首席科学官任锋博士表示，制药行业面临几个共同的痛点：

药物研究的低效率问题，主要是由于生物系统的巨大复杂性和人类对自然运作方式的有限理解，这些客观因素决定了，药物研发本就是一个壁垒极高的行业。

然而，药物研发“烧钱”的另一个重要因素，是次优的研发(R&D;)流程。

大型制药公司复杂而繁琐的工作流程，以及不同药物发现过程阶段之间的显著脱节。

在传统的流程中，生物学研究是由一家公司完成的，而化学研究则是由另一个部门甚至是另一家公司主导进行的，随后的临床研究又是由另一个部门或机构进行的。

英矽智能表示，这些阶段的过渡，例如靶点验证到苗头化合物发现两个阶段的过渡，很多好的想法、投入的巨额资金可能就会付诸东流。

AI为什么能在制药行业有所作为？

这是因为，现阶段的人工智能发展依赖于数据，尤其是高质量的大数据集。而药物发现过程的每一步都会产生大量数据，这些数据为现代人工智能技术的发展奠定了基础。

特别是在疾病假设和靶点识别阶段。

深度学习模型和自然语言处理技术在建模大型复杂多维数据集，如基因组学、蛋白质组学、临床数据、靶点结构数据和非结构化文本（研究论文、专利、科研经费等）方面的作用已经被多数的研究者证明是有用武之地的。

去年12月，DeepMind旗下AlphaFold2破解“蛋白质折叠预测”问题，可以算得上是“AI+新药”最大的新闻。

这个困扰生物学界50多年的重大难题正被AI破解，AlphaFold 的突破 “将改变一切”。

因此，从去年开始，多家AI制药公司相继获得规模不小的融资，其技术也被很多制药和生物技术公司广泛采用，用于虚拟筛选或数据分析等特定任务。

然而，在线上对话环节中，李开复也表示，“AlphaFold在非常难的蛋白折叠问题上做出超越人的能力。但是，坦诚地说，那是在单点上超越人。新药研发的总体过程仍然是一系列连接不佳的各个阶段，没有一个整体有效的从错误中学习的反向传播元素。”

他提及的正是此前提到的研发流程“脱节”问题。

李开复补充到，“只有将人工智能用于药物发现各个阶段，并搭建一个从假说到临床前和临床阶段的一体化的系统，才能实现真正的颠覆性转变。”

回到这次英矽智能的成果。

在病种的选择上，英矽智能的切入点比较好：特发性肺纤维化（IPF）。这是一种广泛的疾病，仅限于肺部，好发于中老年人群。随着病情的发展，患者的健康逐渐恶化，可能危及生命。

文章来源：《中国新药与临床杂志》 网址: http://www.zgxyylczz.cn/zonghexinwen/2021/0306/553.html