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【摘 要】：渤健公司生产的新药Aducanumab。 7日，踩着最后的“死线”，美国食品和药物管理局（FDA）批准了一款治疗阿尔茨海默病（AD，俗称老年痴呆症）的新药Aducanumab（商品名Aduhelm，左图）。

渤健公司生产的新药Aducanumab。

7日，踩着最后的“死线”，美国食品和药物管理局（FDA）批准了一款治疗阿尔茨海默病（AD，俗称老年痴呆症）的新药Aducanumab（商品名Aduhelm，左图）。

这是18年来，首个获FDA批准的阿尔兹海默病新药——上一个出现在2003年。在美国所有已批准用于AD的疗法中，这是第一款也是目前唯一一款治疗阿尔兹海默病本身，而不是仅缓解阿尔兹海默病症状如焦虑、失眠的药物。

可能是FDA史上最具争议的决定

获批新药

究竟为何方“神圣”

Aduhelm由美国渤健公司（Biogen）和日本制药公司卫材（Eisai）联合研发，是一款静脉注射药物，治疗对象是患有轻度记忆和思维问题的患者，即早期AD患者。渤健和卫材公司声称，使用该药能够减缓这类患者认知能力下降的速度。

副主任医师贾龙飞来自于国内顶尖神经内科专家贾建平领衔的首都医科大学宣武医院神经疾病高创中心，他告诉记者，阿尔茨海默病的主要病因是大脑中沉积了过多的病理蛋白Aβ，而Aduhelm属于单克隆抗体，其靶点正是这些病理蛋白Aβ。也就是说，理论上该药物可帮助降解和清除Aβ，这也是该药物的一个基本作用机制。

据悉，Aduhelm需每月注射一次，患者若批量购买，单次注射价格约为4312美元（约合人民币2.8万元），一年花费高达5.6万美元（约合人民币35.8万元）。患者在用药过程中还需要定期做脑成像，以检测是否出现脑水肿，这期间的检测费用可能达数万美元。

价格如此高昂的药物，其疗效是不是很好？

值得注意的是，渤健和卫材公司对该款药物进行了两次三期临床试验，但却得到了互为矛盾的结果。初次试验表明，高剂量的Aduhelm可以稍微缓解阿尔兹海默病患者认知能力下降的问题，而第二次试验则显示，使用Aduhelm没有任何疗效。

导致的结果是，这两次三期临床试验均未完成，便提前结束。

今年5月，美国临床和经济评论研究所发布的一份报告草案显示，Aduhelm的“试验数据并不充分，不足以得出‘Aduhelm的益处大于危害'或‘Aduhelm确实能够减缓AD病程'的结论”。

这也是该药获批后备受争议之处，医学界认为这款新药很可能是“昂贵且无效的”。

FDA咨询委员会一名成员认为，该公司利用事后分析来解释数据，“这就像是神枪手谬误——先射击，再画靶”。

既然如此，为何这款新药还能通过美国FDA的审批？

巨大患者群体

漫长煎熬的等待

首先，需要明确的是这款药物审批上市的途径。

Aduhelm的上市途径是美国一项特有的政策——加速审批通道，也就是通常所理解的绿色通道，属于附条件上市。简单来说，这个途径就像一份合约：如果后续研究证明，已通过审批的药物并不能延长患者预期寿命，也无法改善病情，审批就会被撤销。

实际上，FDA也意识到Aduhelm的临床试验数据并不完整，因此要求该公司在该药上市后须进行四期验证性临床试验。也就是说，若Aduhelm没有通过四期验证性临床试验，FDA会对其作退市处理。

专家表示，快速获得审批的其中一个很重要原因是阿尔兹海默病的发病率和患者人数都呈现逐年上升的趋势，市场和患者对AD的治疗药物需求都十分迫切。

在美国，这种疾病有超620万患者，并且是第六大死亡原因；在中国患者群更是达到了千万级别。根据世卫组织2020年更新的数据，目前在全球范围内，约有5000万人患有阿尔兹海默病，且每年新增近1000万病例。预估60岁及以上的一般人群中患阿尔兹海默病的比例为5%至8%之间，预计2030年全球阿尔兹海默病患者总人数将达到8200万，2050年将达到1.52亿。

此外，在研药物上市需要相当长的时间。以美国来说，据外媒报道，美国目前已有的几款可能比Aduhelm更有效的药物，均处于临床试验阶段，至少要等三、四年才有可能获得FDA的审批。这对于阿尔兹海默病患者及其家属而言，是漫长而煎熬的等待。

目前，临床上阿兹海默病可使用药物并不多，对病症的改善也十分有限，许多情绪障碍和精神病性症状需要对症药物来控制。许多患者到了疾病后期，甚至不认得家人，不知道冷暖，大冷天光着身子，不知道饥饱，如果自行进食，会由于感觉不到饱腹感而不断进食，发生生命危险。

有一名医生这样告诉记者，阿兹海默病病情进展到后期，对患者来说，每一天都是在孤独、恐慌和痛苦中度过的，不论外界如何的去照护他/她，对患者本人来说，始终感受到的是陌生（遗忘导致）、恐惧（被害妄想等症状）与身体病痛。

文章来源：《中国新药与临床杂志》 网址: http://www.zgxyylczz.cn/zonghexinwen/2021/0610/924.html