昨天，美国食品和药物管理局（FDA）宣布批准Aduhelm（aducanumab）用于治疗早期阿尔茨海默病患者的生物制品许可（BLA）申请。

“阿尔茨海默病是一种毁灭性疾病，会对被诊断出患有这种疾病的人及其亲人的生活产生深远的影响，”FDA 药物评价和研究中心主任、医学博士 Patrizia Cavazzoni 说，“目前可用的疗法只能治疗疾病的症状；这种治疗方案是第一种针对阿尔茨海默病的潜在疾病过程并对其产生影响的疗法。正如我们从抗癌斗争中了解到的那样，加速审批途径可以更快地为患者带来治疗方法，同时刺激更多的研究和创新。”

FDA在公告中称，阿尔茨海默病是一种不可逆转的渐进性脑部疾病，它会慢慢破坏记忆和思维能力，并最终破坏执行简单任务的能力。

虽然阿尔茨海默病的具体原因尚不完全清楚，但它的特点是大脑的变化——包括淀粉样斑块和神经原纤维或 tau 缠结——导致神经元及其连接的丧失。这些变化会影响一个人的记忆和思考能力。

Aduhelm（aducanumab）是自2003年以来FDA批准的首个治疗AD的新药，也是首个针对该疾病基本病理生理学的疗法。

此次Aduhelm（aducanumab）是有条件上市，根据加速批准条款，FDA 要求Biogen公司进行一项新的随机对照临床试验，以验证该药物的临床益处。如果试验未能验证临床获益，FDA 可能会启动程序以撤回对该药物的批准。

Aduhelm（aducanumab）获批上市，对阿尔茨海默病的治疗能带来哪些作用？快报记者采访了相关临床专家。

浙江大学医学院附属邵逸夫医院精神卫生科主任陈炜教授表示，阿尔茨海默病是困扰全世界医生的一大难题，到现在为止，没有任何一款药可以阻止疾病的进展。“Aduhelm（aducanumab）获批上市，是大家期待已久的，作为一款治疗AD的修饰性药物，从理论上说，可以使病因得到控制，从而阻止疾病进展。”

但陈炜教授也坦言，这款新药是有条件批准上市，疗效还需要更多临床数据支撑。“从前期临床研究看，两个试验的结果有很大的不同，提示这款药可能对部分患者有效，那么具体哪类患者有效还需要进一步分析。此外，抗淀粉样蛋白类药物可能会引起一些副反应比如脑细胞水肿，如何平衡疗效和不良反应，需要临床医生进一步观察。”

“任何一款新药的上市、临床应用，安全性始终是第一位，保证安全的前提下，然后再来讲疗效。” 陈炜教授说。

浙江大学医学院附属精神卫生中心（杭州市第七人民医院）老年精神大科主任陈斌华也表示，治疗阿尔茨海默病的新药上市，这是个好消息。“从药物的作用途径看，理论上来讲，因为是抗体类药物，直接作用于β淀粉样蛋白，针对性更强，作为医生还是蛮期待它的临床表现的。”

Aducanumab是一种高亲和力、靶向- Aβ构象表位的全人IgG1单克隆抗体。它能够有选择性地与AD患者大脑中的淀粉样蛋白沉积结合，然后通过激活免疫系统，将大脑中的沉积蛋白清除。

对此，陈斌华主任提到，作为生物制品免疫疗法，副反应方面要特别关注。“以前就有几种免疫疗法新药，在临床研究或动物实验阶段，因为出现脑水肿等严重免疫反应，不得不中止实验。”

此外，过敏反应也是要关注的问题，“生物制品作用于人体，如果对抗体产生免疫应答，出现严重的过敏反应，就可能损伤身体脏器。”

陈斌华表示， “虽然这款药的上市之路颇为波折，也很有争议，但在没有特效药的当下，新药获批上市，或许能给患者、家属、医生都带来一些希望。对于一个新药的评价，我们不仅仅要看实验室的研究数据，更需要通过时间去验证综合状态下的临床应用。”

记者 金晶

通讯员 王家铃 李文芳 李彬

编辑 潘雷监制 徐芳